创新驱动 技术支撑 政策扶持 我国加速向制药强国进发

　　中央财政共投入128亿元，实现直接经济效益1600亿元；135个品种获得临床批件，200余种临床急需药品进行了技术改造，药品质量得到明显提升；肺癌、白血病、耐药菌防治等领域打破了国外专利药物垄断，一批我国原创的新药脱颖而出……科技部日前在重大新药创制国家科技重大专项（以下简称“新药专项”）新闻发布会上发布的一系列数字表明，在创新驱动、技术支撑和政策扶持下，我国正在加速由制药大国向制药强国转变。

　　药物研发体系逐步完善

　　新药专项实施管理办公室主任、国家卫生计生委科教司司长秦怀金介绍，新药专项的总体目标是针对恶性肿瘤等10类种重大疾病，自主研制和技术改造一批药物，完善国家药物创新体系，提升自主创新能力，加快医药产业发展，加速我国医药研发由仿制向创制、医药产业由大国向强国的转变。自2008年新药专项启动实施以来，我国生物医药产业研发创新能力与产业发展持续增强，取得了阶段性成效。一是新药研发成果显著，惠及广大患者。二是创新体系不断完善，创新能力显著提升。三是创新驱动作用显著，促进了医药产业快速发展。“当前已进入‘十三五’时期的攻坚阶段，也是新药专项实施的决胜阶段，下一步将重点任务聚焦调整为重大品种及其关键技术研发、核心技术创新平台及能力建设两部分内容。”秦怀金说。

　　据了解，截至“十二五”末，已累计有90个品种获得新药证书，其中包括手足口病EV71型疫苗、Sabin株脊灰灭活疫苗、西达本胺、阿帕替尼等24个一类新药，是新药专项实施前总和的5倍；技术改造200余种临床急需品种，药品质量明显提升；针对新发突发性传染病，成功研发了帕拉米韦、磷酸奥司他韦、埃博拉病毒治疗性抗体MIL77等应急药品，为重大突发疫情的联防联控提供了技术支撑。

　　但是，我国的药物研发创新水平与医药产业强国之间仍存在巨大差距。上海市科技协会主席、中国科学院院士陈凯先曾指出，我国第一个有自主知识产权的喹诺酮类药物出现在2009年，比国际上晚了40年；第一个非甾体抗炎药物比国际上晚了12年；第一个靶向抗肿瘤药物比国际上晚了10年。但这几个数字也反映出，我国化学创新药物正在不断缩短与国际上的差距。

　　GLP平台建设取得突破

　　药物安全性事关百姓的生命与健康。而药品非临床研究质量管理规范（GLP）便是新药研发中关系到药物安全性的重要一环。

　　中国工程院院士桑国卫指出，新药专项重点部署支持了一批GLP平台和相关的核心关键技术攻关，在该专项支持下，我国GLP平台建设取得了重大突破：目前，专项支持的GLP平台管理更加规范，新药临床前安全评价工作与国际接轨；GLP平台核心关键技术达到国际先进水平，有力支撑着我国新药研发；人才队伍与管理水平不断提升，规范和推动生物医药行业快速发展；依托GLP平台，累计开展了3500余个药物的非临床安全性评价研究，其中一类创新药物1400余个，为我国具有自主知识产权的创新药物研发提供了重要保障。

　　“新药专项在‘十二五’期间专门设立了研究课题，对各类创新生物技术药物的安全性评价提供支持。”据中国食品药品检定研究院研究员王军志介绍，目前我国已经完成一系列一类新药的质量标准研究工作。EV71疫苗标准品是第一个由我国主导研制的生物药国际标准品，为全球EV71疫苗研发提供了“标尺”；研究内容纳入国家《预防性疫苗临床前技术指导原则》，支持了我国EV71疫苗在全球率先上市，保证了我国在手足口疫苗研发领域的领先地位。

　　政策助推仿制转向创制

　　成绩有目共睹，但距离仍然存在。陈凯先坦言，我国医药产业经历了模仿创新阶段，通过模仿国外药物的作用机制和靶点来创新化合物，取得了不少成绩，研发了不少创新药物，但在药物研发最为关键的靶点上，我国的创新还很少。他表示，重大新药创制要力争进入原始创新阶段，一方面不断有新的品种出现，同时也要有新技术上的突破来支撑更持久的创新，把创新提高到更高水平，从跟跑、并跑，到逐渐实现在一些方面能够领跑。

　　桑国卫也表示，我国制药行业正在经历以仿制为主到创仿结合的过渡。创新药的关键在于创新，包括靶点、结构和作用机制的创新，也包括疾病谱的改变所导致的药物研究的创新。

　　为了早日实现药物创新从跟跑到领跑的跨越，近年来，我国药品监管部门从监管制度、审批流程、市场准入机制、监管技术等方面，也加大了对药物创新的支持。如将提高药品审批标准和开展仿制药质量和疗效一致性评价作为切入点，发布多个政策文件和技术指导原则，辅助、指导并推动企业开展一致性评价工作；开展上市许可持有人制度，鼓励科研机构研发创新的积极性；以具有临床价值的新药和临床急需的仿制药为导向，实行优先审评审批；开展临床试验数据核查，构建良好的创新研发环境等等。

　　中国食品药品检定研究院院长李波研究员介绍，新药专项也为新药一致性评价工作设立了专项，来支持和推进这项工作。平台不仅为解决新药仿制药一致性评价需要的关键技术、出现的问题保驾护航，而且在国内重大的科研院所和专项支持的平台以及企业间搭建桥梁，加快推进一致性评价工作。