大数据为药物研发助力

　　随着制药行业数据的不断积累和生命科学及健康领域数据的蓬勃发展，大数据在新药研发中起到越来越重要的作用。近日，有关专家在接受记者采访时表示，大数据已成为药物研发领域的关键因素，对于大数据的拥有及正确的应用将成为今后药物研发竞争的重点所在。

　　药物研发的迫切需求

　　药渡项目管理部运营总监李琪介绍，药物研发是一个高投入、高风险、长周期的工作，其研发费用动辄数十亿美元，研发周期长达10~15年，而成功率却微乎其微。如果能在药物研发早期获得足够的数据，创建更为有效的开发流程，针对最有希望的产品优先分配资源，不仅能够提高研发效率，更能降低失败风险。

　　“新药研发，已经离不开大数据的支撑。”咸达数据旗下信狐药讯联合创始人王海林表示，药物筛选、立项、临床、上市等所有环节，都需要大数据的支撑。如通过大数据分析，可以提高效率，缩短周期，降低风险，节约成本；利用化学结构数据，可以帮助研发者快速确立化学结构或有针对性进行结构改造；利用深度学习、虚拟筛选数据，能够快速分析药物临床前实验，找出有效的目标药物；利用临床试验数据，可以快速建立药代动力学模型，评估疗效，预判不良反应，加快临床试验速度。

　　汤森路透产品解决方案部门李寅博士认为，在众多涉及大数据的行业中，制药行业是真正的数据密集型的专业领域，尤其是未来创新药的探索与开发将与大数据密不可分。

　　李琪表示，新药研发的相关数据量巨大，每一个成功上市的药物背后都有上百万页的文献资料，同时药物研发数据涵盖药学、药理、毒理、药代动力学、药学专利、药物化学（合成）、临床药理学、药剂学、药物分析学等十几个学科研究领域。在药物研发的过程中，必须“站在巨人的肩膀上”进行创新。如果研究人员对已上市药物的各项学科数据了如指掌，在此基础上开展的创新研究的成功机会就会增加很多。然而，在当今这个信息大爆炸的时代，每天都有海量的化学反应、医药文献、专利申请等药物相关数据文献被公开发表，药物的文献调研和阅读绝非易事。比如，全球已上市糖尿病药物近30个，每个药物的文献资料约2万页，那么要开发一个糖尿病新药，需要把所有已上市糖尿病药物百万页的相关资料都阅读一遍。即使是对于一个有10年研发经验的高级药物研发人员来说，阅读这么大量的文献也是个不可能完成的任务，这是有限的生命与研发创新之间最大的矛盾。如何让药物研发人员能够迅速了解所关注药物的历史数据，让药物研发创新开展得更高效，是全球需要解决的问题。解决了这一难题，药物研发创新的成功机会就会显著提高。

　　从整合、分析到解读

　　在药物研发领域中，大数据具有信息量大、信息种类繁多、数据产生的速度快等特点。李寅强调，最重要的不仅仅是数量，而是对于数据的“整合”“分析”与“解读”。大家竞争的不再是谁可以获得某个信息，而是谁可以从浩瀚的数据海洋中快速地找到那些真正具有价值的“珍珠”，或通过对于数据的分析，及时总结出规律，发现“深海采珠”的捷径。

　　李寅首先从数据的整合角度介绍，药物研发领域的大数据在具备准确性、时效性、全面性的基础上，在不同种类、不同层次、不同维度还应该构建合理的相关性，即将“知识孤岛”连接起来，联点成线，组线成网，进一步形成立体结构。这种关联性在很大程度上可以决定基础信息数据是否能够通过人工或者某种人工智能最终上升成为知识，并进一步帮助人们产生新的假设，完成新的构想，推动研发活动的进展，产生进一步的数据，并进一步升华成知识。例如：在汤森路透的创新药研发数据库INTEGRITY中，所有不同的知识领域都具有“纵向”相关性。通过简单的“快速检索”，可以查找到与伊马替尼直接相关的信息有：7个靶点，1314个生物标记物，6929篇文献，418个核心专利，27条全合成路径，1857个实验药理学数据，2646个PKPD数据，1807个临床试验记录，11家公司或研究机构，8个疾病的综述以及115个实验模型。通过这个专业工具，可以在几秒钟内全面收集该药的主要信息及研发数据。

　　其次，数据的呈现及分析方式对于是否能够全面挖掘数据的潜在价值起到决定性作用。李寅认为，尤其在制药行业中，通过数据分析并借助一定的可视化手段，可以从繁多的数据中找到线索，发现问题的核心，为解决问题提供正确方向。在新药立项之前，往往要对靶点的作用机制进行深入调研，从临床前、市场潜力、临床、专利等方面确定新药分子在未来市场中的前景及可能遇到的各种风险。数据分析及呈现方式的选择直接影响到受众对于数据的理解，从而影响到最终的决策。如在汤森路透的竞争情报模块（CortellisforCI）中，可以查找近几年来糖尿病领域中比较新的靶点SGLT-2领域中的所有药物（共54个），并对这些药物进行分析，如分析这些药物的研发进展（10个药物上市，4个提交新药申请，7个药物在Ⅲ期临床研究阶段，5个药物在Ⅱ期临床研究阶段等），分析研发药物数量最多的机构（阿斯利康、礼来、赛诺菲等公司），治疗的适应证，或是研发技术类别等。这些全面的信息可以为研发立项决策提供大量情报，分析呈现出的结果清晰并有说服力。

　　而最重要的一点，则在于大数据的“解读”。这也是任何规模的数据信息最后产生价值的关键所在，更是大数据的整个生命周期的关键所在。李寅强调，对于数据不正确的解读，很可能给人们指出错误的方向，得出有偏差的结论，增加了新药项目的决策风险。制药相关的数据解读是一个非常专业的领域，通常需要借助相关专业领域中的专家来做。但由于专家的知识层次各异，领域稍有差异，结果可能谬以千里。所以，对各方专家的观点都需要进行验证。

　　机遇与挑战并存

　　“大数据要求有大量的原始数据积累，不但要有完整准确的数据，还要有持续生产数据的能力，以及科学的数据运算、分析。即使是在药物研发先进的欧美国家，大数据的建立也还处于早期阶段，尚不完善。现阶段，国内在这些方面更是严重欠缺。”李琪认为，近年来，国外制药行业在新药研发过程中对研发信息平台的依赖性非常高，比如汤森路透的Integrity是国际制药企业较为广泛使用的药物研发数据库。但在国内，此类专业药物研发数据信息平台几乎没有，是药物研发的“迫切需求”。

　　“药渡正在不断摸索如何利用大数据为药物研发助力。”李琪介绍，他们自主开发的药物大数据综合信息服务平台，致力于为医药研发企业等提供全面的“一站式药物研发大数据信息服务”。目前，平台已收录整理了超过5000个全球上市和临床在研的化学药和生物药的科学数据，涵盖药物立项调研、研究开展、人才交流等多方面，并通过药渡网、移动应用“DrugA-Z”、纸质和数字出版物、药物研发对照品库、专业技术报告等多种形式与途径，让医药研发信息“触手可得”，基于药渡大数据出版的纸质出版物《ThePharmaceuticalIndex》年卷系列书籍也已出版发行。

　　王海林认为，咸达数据现已整合国内基础的数据信息，如专利、药物批文、注册、市场销售等，为药物研发、生产等提供数据分析产品。他强调，大数据的建立需要综合多方力量才能实现，必须以开放合作的方式，共同打造服务于新药开发的数据平台。

　　李寅表示，汤森路透曾邀国际制药巨擘（TOP50）进行了以“大数据在行业中的现状及未来的挑战”及“大数据在制药领域中的应用”为主题的深入调研。从调研结果看出，大数据的机遇挑战并存。从机遇角度分析，大数据将对传统药物研发起到至关重要的作用。40%的受访者认为，大数据将在药物发现和开发领域中成为最重要的因素；26.5%的意见认为，市场分析将是大数据引领制药行业的关键。当前的一些热点话题，如精准医疗、合作创新、药物警戒等都将是大数据的重要舞台。而如何整合结构化数据库，如何充分利用内外部的实验数据，如何兼顾社交媒体的数据等，是大数据面临的挑战。在未来的药物研发中，谁能有效解决这些问题，谁就可以最大效率地利用数据，在研发、生产等竞争中抢得先机。