据消除罕见病患儿诊断壁垒全球委员会发布的2019年中国罕见病报告显示，现国内仍存在21种罕见病在我国面临“境外有药、境内无药”困境。根据世界卫生组织统计显示，全球有7000多种罕见病，中国有预计超过2000万罕见病患者，每年新出生的罕见病患儿超过20万，但药物可及性也成为第一个重要问题。
罕见病是指患者人群较小的单个病种，有患病人数不多，因此一直以来都不是医药行业关注的重点。因此，即便在医疗技术如此发达的今天，很多罕见病仍旧是无药可治的。
参考观研天下发布《2019年中国医药市场分析报告-行业运营态势与发展动向预测》
针对中国罕见病药物的短缺，自2015年以来，主管部门出台了多项政策措施，力图打破笼罩在罕见病药物上的“市场不确定”，鼓励罕见病药物的引进、研发和生产，并加快罕见病药品的注册审评审批。
随着人们对罕见病的认知，及政府对罕见病治疗药品的政策扶持，以及诊断和治疗手段的增加，在未来，罕见病用药市场将会进一步扩容。
21种罕见病病状
信息来源：药监局
参考观研天下发布《2019年中国医药市场分析报告-行业运营态势与发展动向预测》
针对中国罕见病药物的短缺，自2015年以来，主管部门出台了多项政策措施，力图打破笼罩在罕见病药物上的“市场不确定”，鼓励罕见病药物的引进、研发和生产，并加快罕见病药品的注册审评审批。
2018年优先神评审批申请上的《第一批罕见病目录》相关药品
信息来源：药监局
2018年美国最昂贵的9种罕见病药物
信息来源：药监局
国内13中罕见病药品年度治疗费用情况
信息来源：药监局
随着人们对罕见病的认知，及政府对罕见病治疗药品的政策扶持，以及诊断和治疗手段的增加，在未来，罕见病用药市场将会进一步扩容。
资料来源：观研天下（YZ）整理，转载请注明出处
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